研究新知分享
以抗體基因治療帕金森氏症
帕金森病是常見的神經退行性疾病。致病主要原因之一是中腦黑質多巴胺神經積累大量α-突觸核蛋白 (αSynuclein)，造成多巴胺神經的退化。
神經精神中心劉誠珍助研究員團隊以DAT-Cre 大鼠建立過度表現α-突觸核蛋白的帕金森模型動物。
這些動物具備帕金森症行為及免疫化學特徵。利用重組腺相關病載體（rAAV）轉植αSynuclein抗體 (NAC32）基因至大鼠腦黑質，可改善模型動物運動遲緩 (bradykinesia)，降低中腦黑質背層緻密部位αSynuclein免疫活性，並改善多巴胺神經tyrosine hydroxylase羥化酶表現。
這些結果說明，藉由rAAV轉植突觸核蛋白NAC32 抗體基因可有效拮抗αSynuclein介導的多巴胺神經退化。本研究提供新穎以抗體基因治療帕金森氏症的新策略。此研究成果文發表於 Genes. 2021 ; 12(6):948。
圖一 :注射區域的 TH (A1) 和非 TH 細胞 (A2)表現 發現NAC32 免疫反應。黑質中給予AAV-NAC32 (C) 動物與給予賦形劑 (B) 動物相比下多巴胺變性狀況減少。
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2021-09-09
